O Ministério da Saúde anunciou, após uma parceria firmada na última quinta-feira (20), que o Brasil começará a promover, de forma inédita pelo Sistema Único de Saúde (SUS), o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O medicamento que será disponibilizado é o Zolgensm, de dose única, que tem o custo médio de R$ 7 milhões de reais e tornou-se a primeira terapia gênica incorporada ao SUS.
O remédio será destinado a crianças de até seis meses de idade, que não estejam com ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas ao dia. A partir de um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho, o custeio do tratamento pelo SUS estará condicionado ao resultado da terapia em cada paciente, sendo monitorado por uma equipe especializada. O Ministério da Saúde negociou com a empresa Novartis, que apresentou o menor preço lista do mundo.
De acordo com o IBGE, dos 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, cerca de 287 têm AME. O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou que “pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”.
A AME não tem cura, mas as terapias existentes podem promover a estabilidade e a progressão da doença. Seu tratamento tende a melhorar a qualidade de vida das crianças, apresentando avanços motores e de sustentação do tronco.
Tratamento pelo SUS
A partir desta semana, os familiares dos pacientes devem procurar o acolhimento dos 28 serviços de referência para tratamento da AME, localizados em Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo. Os profissionais receberão qualificações para realizar a infusão e os casos serão assistidos até a conclusão do processo, que tem a duração média de cinco anos.
O Acordo prevê que a terapia seja paga ao longo do tratamento, sendo 40% do valor total na infusão da terapia; 20% após 24 meses, caso o paciente alcançar controle de nuca; 20%, depois de 36 meses da infusão, se o paciente conseguir o controle de tronco – sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio; 20% após 48 meses da infusão, se o paciente conseguir manter os ganhos motores alcançados. Haverá o cancelamento das parcelas em caso de óbito ou progressão da doença para utilização de ventilação mecânica permanente.
Antes de oferecer o tratamento totalmente gratuito pelo SUS, o Ministério da Saúde investiu, nos últimos cinco anos, cerca de R$ 1 bilhão para a oferta do medicamento, ao cumprir 161 ações judiciais.
Crianças acima de seis meses de idade
Aos pacientes fora da faixa etária prevista para o uso do Zolgensma, o governo destacou que o SUS fornece, de maneira gratuita, os medicamentos nusinersena e risdiplam, para o tratamento de AME tipo 1 e 2. Segundo o Ministério de Saúde, em 2024 foram dispensadas mais de 800 prescrições dos medicamentos, ambos de uso contínuo. Desde 2023, cerca de 34% das tecnologias incorporadas ao SUS foram voltadas para o atendimento de pacientes com doenças raras, como é o caso da AME. Atualmente, 152 medicamentos para essas doenças são ofertados pela rede pública. A pasta também reforçou, na nota publicada pela Agência Gov, que entre 2022 e 2024, mais do que dobrou as consultas e exames ambulatoriais de pacientes com doenças raras, de 29.806 para 60.298 atendimentos registrados pelo SUS.
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